আইকুইটোসের নিকটবর্তী অ্যামাজনে ক্রোটন লেচ্লারি ট্রি রিফর্মডস, পেরু © স্টিভেন কিং
সাথে সাক্ষাত্কার: ম্যাসিমো রাদেলি, সভাপতি ও সিইও, ন্যাপো থেরাপিউটিক্স
পিএইচডি, ম্যাসিমো রাদেল্লি একজন ইউরোপীয় ফার্মাসিউটিক্যাল শিল্প নেতা এবং উদ্যোক্তা যিনি বিরল রোগের চিকিত্সার জন্য চিকিত্সার উদ্ভাবনের জন্য 30 বছরেরও বেশি সময় ধরে উত্সর্গ করেছেন। তিনি ২০২১ সালে ইউরোপে উদ্ভিদ-ভিত্তিক ড্রাগ ক্রোফেলিমার বিকাশ ও বাণিজ্যিকীকরণের জন্য ক্যালিফোর্নিয়া ভিত্তিক জাগুয়ার হেলথের দ্বারা ২০২১ সালে ইটালির মিলানে প্রতিষ্ঠিত একটি ফার্মাসিউটিক্যাল সংস্থা নেপো থেরাপিউটিক্সের সভাপতি এবং প্রধান নির্বাহী কর্মকর্তা, বিরল গ্যাস্ট্রোএন্টারোলজিকাল রোগগুলির উপর বিশেষভাবে মনোনিবেশ করে। রাদেলি ব্যাখ্যা করলেন বিশ্ব ফিনান্স অ্যামাজন রেইনফরেস্ট ট্রি থেকে টেকসইভাবে প্রাপ্ত একটি ড্রাগ কেন মাইক্রোভিলাস অন্তর্ভুক্তি রোগ এবং সংক্ষিপ্ত অন্ত্রের সিনড্রোমের কারণে অন্ত্রের ব্যর্থতাযুক্ত রোগীদের জন্য একটি অভিনব থেরাপিউটিক বিকল্প সরবরাহ করতে পারে।
প্রথমত, আপনার সাম্প্রতিক পুরষ্কারগুলিতে অভিনন্দন। স্বীকৃতি সম্পর্কে আপনাকে সবচেয়ে বেশি সন্তুষ্ট করে?
আমি ইউরোপীয় প্রধান নির্বাহী কর্মকর্তা ‘ফার্মাসিউটিক্যাল ইন্ডাস্ট্রিতে’ 2024 সালের সিইও ‘হিসাবে স্বীকৃতি পেয়ে অত্যন্ত সম্মানিত,’ এবং ‘সেরা ইউরোপীয় বায়ো-ফার্মাসিউটিক্যাল ইনোভেটার সিইও’র 2024’ দ্বারা ‘নামকরণ করা হয়েছে’ ইউরোপীয়। আমি এই সর্বশেষ পুরষ্কার বিশ্বাস করি – থেকে ইউরোপীয় সিইও (বোন ব্র্যান্ড অফ বিশ্ব ফিনান্স) – বিরল রোগে আক্রান্ত রোগীদের যত্ন এবং থেরাপির জন্য এতিম ওষুধের গবেষণা ও বিকাশের জন্য আমার আজীবন প্রতিশ্রুতি আরও একবার স্বীকৃতি দেয়। আমি স্বীকৃতি এবং বিশ্বজুড়ে বিরল রোগে আক্রান্ত রোগীদের সহায়তা করার জন্য কয়েক দশক ব্যয় করতে সক্ষম হয়েছি উভয়ই কৃতজ্ঞ।
অন্ত্রের ব্যর্থতা সম্পর্কে আমাদের বলতে পারেন?
অন্ত্রের ব্যর্থতা এমন একটি শর্ত যেখানে অন্ত্রগুলি প্রয়োজনীয় জল, ম্যাক্রোনিউট্রিয়েন্টস – কার্বোহাইড্রেট, প্রোটিন এবং ফ্যাট – মাইক্রোনিউট্রিয়েন্টস এবং জীবনকে বজায় রাখতে পর্যাপ্ত ইলেক্ট্রোলাইটগুলি পর্যাপ্ত পরিমাণে শোষণ করতে পারে না। বিরল রোগের কারণে অন্ত্রের ব্যর্থতাযুক্ত রোগীরা মাইক্রোভিলাস অন্তর্ভুক্তি রোগ (এমভিআইডি) এবং শর্ট অন্ত্র সিন্ড্রোম (এসবিএস-আইএফ) এই দুর্বল, আজীবন অবস্থার কারণে বিধ্বংসী ডায়রিয়া এবং ডিহাইড্রেশন থেকে ভোগেন এবং প্রায়শই 12 বছরেরও বেশি সময় পর্যন্ত মোট প্যারেন্টেরাল পুষ্টি (টিপএন) প্রয়োজন হয়।
ক্রোটন লেচ্লেরি স্যাপ… আদিবাসীদের দ্বারা medic ষধি ব্যবহারের দীর্ঘ ইতিহাস রয়েছে
টিপিএন হ’ল একটি মেডিকেল ফিডিং পদ্ধতি যেখানে পুষ্টিকর সিস্টেমকে বাইপাস করে পুষ্টিগুলিকে সরাসরি একটি শিরাতে সরবরাহ করা হয় এবং দীর্ঘস্থায়ী টিপিএন ব্যবহার রোগব্যাধি, সংক্রমণ, বিপাকীয় জটিলতা, লিভার এবং কিডনির সমস্যা এবং নিউরোডোপোভমেন্টাল বিলম্বের ঝুঁকি বহন করে। টিপিএন-এর বাইরে এসবিএস-আইএফ-এর জন্য সীমিত থেরাপিউটিক বিকল্পগুলি বিদ্যমান এবং এমভিআইডি-র জন্য কোনও অনুমোদিত ওষুধের চিকিত্সা নেই।
এমভিআইডি এবং এসবিএস-আইএফ ধ্বংসাত্মক, আজীবন শর্ত। অন্ত্রের ব্যর্থতার সাথে রোগীর উপর সবচেয়ে বেশি প্রভাব ফেলতে পারে তা হ’ল টিপিএন এর পরিমাণ এবং সময় হ্রাস। আমরা সর্বদা এমভিআইডি এবং এসবিএস-আইএফ রোগীদের জীবনযাত্রার মান সম্পর্কে উদ্বিগ্ন, যাদের বেশিরভাগই শিশু। তারা খেতে বা পান করতে সক্ষম হয় না এবং তাদের বেশিরভাগ জেগে সময় কাটাতে পারে না।
ক্রোফেলিমার কী ধরণের পণ্য তা আপনি ব্যাখ্যা করতে পারেন এবং কেন এটি এমভিআইডি এবং এসবিএস-আইএফের কারণে অন্ত্রের ব্যর্থতাযুক্ত রোগীদের জন্য একটি অভিনব থেরাপিউটিক বিকল্প সরবরাহ করতে পারে?
ক্রোফেলিমার হ’ল একটি উদ্ভিদ-ভিত্তিক ওষুধ যা ক্রোটন লেচ্লেরি গাছের লাল ছাল স্যাপ থেকে টেকসই করা হয়-এটি কলম্বিয়া, ইকুয়েডর, পেরু এবং বলিভিয়ার গ্রীষ্মমন্ডলীয় বনাঞ্চলে সাধারণ একটি দ্রুত বর্ধমান গাছের প্রজাতি। ক্রোটন লেচ্লেরি স্যাপ, যা সাধারণত সাংগ্রে ডি ড্রাগো নামে পরিচিত – যা স্প্যানিশ ভাষায় ‘ড্রাগনের রক্তে’ অনুবাদ করে – আদিবাসীদের দ্বারা medic ষধি ব্যবহারের দীর্ঘ ইতিহাস রয়েছে। ক্রোফেলিমার অন্ত্রে লুমেনে ক্লোরাইড আয়ন নিঃসরণ হ্রাস করে এবং ইলেক্ট্রোলাইট এবং তরল ভারসাম্যকে স্বাভাবিক করে কাজ করে। এটি জগুয়ার হেলথের এফডিএ-অনুমোদিত প্রেসক্রিপশন ড্রাগের সক্রিয় উপাদান যা অ্যান্টিরেট্রোভাইরাল থেরাপিতে এইচআইভি/এইডসযুক্ত প্রাপ্তবয়স্কদের মধ্যে অ-সংক্রামক ডায়রিয়ার লক্ষণীয় ত্রাণের জন্য এবং জাগুয়ার হেলথের এফডিএতে শর্তসাপেক্ষভাবে অনুমোদিত প্রেসক্রিপশন ড্রাগগুলিতে কেমোথেরাপি-প্ররোচিত ডায়রিয়ার চিকিত্সার জন্য। এপ্রিলে ঘোষিত হিসাবে, সংযুক্ত আরব আমিরাতে ক্রোফেলিমারের একটি উপন্যাস তরল গঠনের চলমান তদন্তকারী-প্রুফ-অফ-কনসেপ্ট ট্রায়ালের প্রাথমিক ফলাফলগুলি দেখায় যে ক্রোফেলিমার প্রয়োজনীয় টিপিএন এবং/অথবা পরিপূরক অন্তঃসত্ত্বা তরলগুলি-27 টি শতাংশের কারণে পেডিয়াট্রিক রোগীদের দ্বারা সম্মিলিতভাবে উল্লেখ করা হয়েছে- এই ডেটাতে ক্রোফেলিমার হ্রাস মলের ভলিউম আউটপুট এবং/অথবা জলযুক্ত মলগুলির ফ্রিকোয়েন্সি এবং প্রস্রাবের আউটপুট বৃদ্ধি করেছে – উন্নত পুষ্টিকর মৌখিক শোষণের একটি সূচক।
আমরা এই প্রাথমিক ফলাফলগুলি সম্পর্কে খুব উচ্ছ্বসিত। যদিও সংক্ষিপ্ত অন্ত্র সিন্ড্রোম ইউরোপের প্রায় 10,000 থেকে 20,000 লোককে প্রভাবিত করে এবং মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে প্রায় একই সংখ্যার উপর প্রভাব ফেলে, এমভিআইডি একটি অতি-বিরল অবস্থা-বিশ্বব্যাপী মাত্র কয়েক শতাধিক রোগীর আনুমানিক প্রসার সহ। এই পরিস্থিতি প্রদত্ত, ক্রোফেলিমারের সাথে সুবিধাগুলি দেখিয়ে খুব অল্প সংখ্যক এমভিআইডি রোগীদের প্রাথমিক ফলাফলগুলি আমাদের ইউরোপীয় মেডিসিন এজেন্সির প্রাইম প্রোগ্রাম এবং এফডিএর ব্রেকথ্রু থেরাপি প্রোগ্রাম সহ এই ইঙ্গিতটির জন্য দ্রুত নিয়ন্ত্রক অনুমোদনের জন্য পথগুলি অন্বেষণ করতে পারে।
ক্রোফেলিমার বর্তমানে মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র, ইইউ এবং মধ্য প্রাচ্য অঞ্চলে এমভিআইডি এবং এসবিএস-আইএফ-এর জন্য পাঁচটি ক্লিনিকাল প্রচেষ্টার বিষয়-দুটি প্লাসবো-নিয়ন্ত্রিত ফেজ টু স্টাডিজ যা ন্যাপো থেরাপিউটিক্স পরিচালনা করছে এবং তিনটি তদন্তকারী-উদ্যোগী ট্রায়াল। তদন্তকারী-উদ্যোগী ট্রায়ালগুলির অতিরিক্ত প্রুফ-অফ-কনসেপ্ট ফলাফলগুলি 2025 জুড়ে প্রত্যাশিত।