নিউ ইয়র্ক: যখন গবেষকরা হাড়ের মজ্জা ক্যান্সার এবং কাপোসি সারকোমা চিকিত্সার জন্য ব্যবহৃত একটি ওষুধ বংশগত হেমোরজিক টেলিঙ্গিয়েটাসিয়া (এইচএইচটি) এর চিকিত্সার ক্ষেত্রে নিরাপদ এবং কার্যকর, যখন বিশ্বব্যাপী 5,000 জনের মধ্যে 1 জনকে প্রভাবিত করে, তারা স্বাস্থ্য (এন) এর দ্বারা প্রাথমিক ক্লিনিকাল ট্রায়ালটি সমাপ্ত করার সিদ্ধান্ত নিয়েছে।
নিউ ইংল্যান্ড জার্নাল অফ মেডিসিন ট্রায়াল ফলাফল প্রকাশ করেছে, যা দেখায় যে এইচএইচটি আক্রান্ত রোগীদের যারা medication ষধ, পোমালিডোমাইড পরিচালনা করেছিলেন, তাদের নাকফুলের তীব্রতায় উল্লেখযোগ্য হ্রাস পেয়েছিল, এইচএইচটি -র তুলনায় কম রক্ত সঞ্চালন এবং আয়রন ইনফিউশনগুলির প্রয়োজন হয় এবং তার জীবনযাত্রার উন্নত মানের ছিল।
“বিরল ডিসঅর্ডারে কাজ করে এমন একটি থেরাপিউটিক এজেন্ট সন্ধান করা অত্যন্ত অস্বাভাবিক, সুতরাং এটি একটি সত্যিকারের সাফল্যের গল্প,” এনআইএইচ এর জাতীয় হার্ট, ফুসফুস এবং ব্লাড ইনস্টিটিউটের এমডি, পিএইচডি আন্ড্রেই কিন্ডেজেলস্কি বলেছেন। “আমাদের বিচারের আগে, এইচএইচটি আক্রান্ত লোকদের সাথে চিকিত্সা করার জন্য কোনও নির্ভরযোগ্য থেরাপিউটিক ছিল না। এই আবিষ্কারটি এই রোগে আক্রান্ত ব্যক্তিদের একটি ইতিবাচক দৃষ্টিভঙ্গি এবং জীবনযাত্রার উন্নত মানের দেবে।”
এইচএইচটি, ওসলার-ওয়েবার-রেন্ডু সিনড্রোম নামেও পরিচিত, শরীরের রক্তনালীগুলি যেভাবে গঠন করে সেভাবে গুরুতর ত্রুটি দ্বারা চিহ্নিত করা হয়। রৈখিকভাবে বাড়ার পরিবর্তে এগুলি অস্বাভাবিকভাবে জটলা এবং মোচড়িত হয়ে যায়। বিশৃঙ্খল রক্তনালীগুলি ভঙ্গুর এবং ফাঁস হওয়ার ঝুঁকিপূর্ণ, যা গ্যাস্ট্রোইনটেস্টাইনাল ট্র্যাক্ট এবং অন্যান্য শ্লেষ্মা পৃষ্ঠগুলির সাথে অতিরিক্ত নাকফুল বা রক্তপাত করে। এই রক্তক্ষরণ এপিসোডগুলি, যা বয়সের সাথে আরও খারাপ হয়, ফলে রক্তাল্পতা এবং জীবনযাত্রার মান হ্রাস পেতে পারে। গুরুতর ক্ষেত্রে, তারা প্রাণঘাতী হতে পারে।
এইচএইচটি-র চিকিত্সার জন্য বর্তমান বিকল্পগুলি নাক এবং গ্যাস্ট্রোইনটেস্টাইনাল ট্র্যাক্টে ত্রুটিযুক্ত রক্তনালীগুলি বন্ধ করে দেওয়া বা অফ-লেবেল ations ষধগুলি নির্ধারণের সাথে জড়িত যা রক্তপাতের জাহাজগুলির জায়গায় অস্থায়ীভাবে রক্ত জমাট বাঁধা স্থিতিশীল করে, যা রক্তপাত হ্রাস করে। এইচএইচটি দীর্ঘমেয়াদী পরিচালনার জন্য বর্তমানে কোনও খাদ্য ও ওষুধ প্রশাসন-অনুমোদিত ওষুধ নেই।
গবেষকরা অনুমান করেছিলেন যে পোমালিডোমাইড অস্বাভাবিক রক্তনালীগুলির বৃদ্ধি অবরুদ্ধ করে কাজ করেছিলেন। এটি রক্তনালীগুলিকে আরও সাধারণ কাঠামো বা ঘন দেয়াল হতে পারে যাতে তারা কম ভঙ্গুর হয়। তবে ক্লিভল্যান্ড ক্লিনিকের আণবিক মেডিসিনের অধ্যাপক এমডি কিথ ম্যাকক্রির নেতৃত্বে গবেষণা দলটি বলেছেন, আরও গবেষণার প্রয়োজন হবে।
গবেষকরা 5 নভেম্বর, 2019, এবং 27 জুন, 2023 এর মধ্যে 11 মার্কিন মেডিকেল সেন্টারে এইচএইচটি সহ 144 প্রাপ্তবয়স্কদের তালিকাভুক্ত করেছেন। সমস্ত অংশগ্রহণকারীদের মধ্যপন্থী থেকে গুরুতর নাকফুল ছিল যা আয়রন ইনফিউশন বা রক্ত সঞ্চালনের প্রয়োজন ছিল। গবেষকরা প্রতিদিন 4 মিলিগ্রাম পোমালিডোমাইডকে 95 টি পোমালিডোমাইড দিয়েছিলেন, যদিও বিরূপ প্রতিক্রিয়াযুক্ত রোগীদের মধ্যে ডোজটি প্রতিদিন 3 মিলিগ্রাম বা 2 মিলিগ্রাম করা হয়েছিল – বেশিরভাগ কোষ্ঠকাঠিন্য, ফুসকুড়ি এবং গড় সাদা রক্তকণিকার তুলনায় কম। বাকি 49 জন রোগী তাদের স্বাভাবিক যত্ন ছাড়াও পোমালিডোমাইড বড়ির মতো দেখতে ঠিক নকশাকৃত একটি দৈনিক চিনির বড়ি পেয়েছিলেন।
বিচারের শুরুতে, গবেষকরা প্রতিটি রোগীর নাকের তীব্রতা স্কোর করতে একটি বৈধতাযুক্ত এইচএইচটি-নির্দিষ্ট রক্তপাতের মূল্যায়ন সরঞ্জাম ব্যবহার করেছিলেন। অন্যান্য ক্ষেত্রে একটি বেসলাইন স্থাপনের জন্য, অংশগ্রহণকারীরা পুরো ট্রায়াল জুড়ে অন্যান্য ডেটা স্ব-প্রতিবেদন করেছিলেন, বিশেষত তাদের নাকের তীব্রতা এবং একটি বিশেষ স্কোরিং সিস্টেম ব্যবহার করে প্রতিদিনের ক্রিয়াকলাপগুলিতে তাদের এইচএইচটি লক্ষণগুলির প্রভাব। লোহিত রক্তকণিকা বা আয়রন সংক্রামিতের ইউনিটগুলির সংখ্যাও রেকর্ড করা হয়েছিল।
২০২৩ সালের জুনে, নির্ধারিত চার বছরের বিচারের 43 মাসের মধ্যে, একটি অন্তর্বর্তীকালীন বিশ্লেষণে দেখা গেছে যে পোমালিডোমাইড কার্যকারিতার জন্য একটি পূর্বনির্ধারিত প্রান্তিক পূরণ করেছে এবং আরও তালিকাভুক্তির জন্য বিচারটি বন্ধ ছিল।
কিন্ডেজেলস্কি বলেছেন, “এই অনুসন্ধানগুলি এইচএইচটি -র আরও গুরুতর ফর্মযুক্ত লোকদের জন্য বিস্তৃত প্রভাব ফেলে।” “এই ক্ষেত্রে, ত্রুটিযুক্ত রক্তনালীগুলি ফুসফুস, লিভার এবং মস্তিষ্কের মতো অঙ্গগুলিতে বিকাশ করতে পারে, যা রক্তক্ষরণ স্ট্রোক, ফুসফুসে রক্তপাত বা হার্ট ফেইলিওর হতে পারে। এই জাতীয় চিকিত্সা এই জাতীয় রোগীদের জন্য জীবন রক্ষাকারী হতে পারে।”
যদিও গবেষকরা এই বিচার শেষ হওয়ার পরে অংশগ্রহণকারীদের অনুসরণ করেননি, ম্যাকক্রি উল্লেখ করেছিলেন যে এই গবেষণার কিছু রোগী নাকফুলের পুনরাবৃত্তি ছাড়াই চার থেকে ছয় মাস চলে গেছেন, যদিও তারা ওষুধ বন্ধ করে দিয়েছেন। এটি পরামর্শ দেয় যে ড্রাগটি দীর্ঘমেয়াদী বা বিরতিযুক্ত চিকিত্সা হিসাবে প্রতিশ্রুতি দিতে পারে। (আনি)
